När sjuka människor nekas tillgång till medicin är knappast patientens behov vägledande

I slutet av mars publicerades Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) en delredovisning av regeringens utredningsuppdrag hur patienters tillgång till läkemedel för sällsynta sjukdomar kan stärkas.

TLV utvärderar sig själv

Myndighetens utvärdering av sitt eget utförda arbete renderade i ett gott betyg. Men det behöver inte alltid vara en god idé att låta en myndighet bedöma sina egna kvaliteter. Särläkemedel är ett samlingsbegrepp för medicinering av sjukdomar som drabbar färre än fem per 10 000 invånare. Utredningen framtvingades av riksdagen för ett år sedan, då sju av åtta riksdagspartier gemensamt underkände dagens modell. Den som TLV tycker fungerar bra.

TLV gör en hälsoekonomisk utvärdering av nya läkemedel, en sorts nytta mot kostnads-kalkyl. Information som för klinikläkemedel sedan kan användas av sjukvårdsregionernas gemensamma experter Rådet för nya terapier (NT-rådet) när dessa i sin tur rekommenderar vilka behandlingar som ska vara möjliga att få av regionerna. Alla regioner följer solidariskt NT-rådet, men vi patienter har ingen insyn eller talan innan NT-rådet formulerar sina rekommendationer.

SMA-patienter (spinal muskelatrofi) har en genetisk sjukdom som bryter ner nervceller i hjärna och ryggrad. Musklerna förtvinar, vilket med tiden innebär stora behov av hjälpmedel och assistans och en oundvikligt förtidig död. För oss med SMA blev systemfelet TLV/NT-rådet smärtsamt tydligt år 2017. Det var första gången ett läkemedel blev tillgängligt – men regionerna beslöt genom NT-rådet att endast delar av patientgruppen skulle erbjudas hjälp.

”Vi får ingen behandling”

De som var yngre än 18 genomgår sedan dess en årlig utvärdering av NT-rådet om de ska få medicin eller inte. I sig en mycket tveksam ordning, men som ändå ger den enskilde visst hopp. Vi som då ansågs för gamla får inte ens den chansen till ett självständigare liv. Vi får ingen behandling alls.

I september ska TLV lämna över sin slutrapport. Men i den förra regeringens instruktion till myndigheten framgår att de förändringar som slutligen föreslås av myndigheten inte får kosta staten mer pengar.

Vi som lever med en sjukdom som oundvikligen bryter ner oss om vi förblir obehandlade har inte tid att vänta på att utredning läggs till utredning, mandatperiod efter mandatperiod.

Samhällets kostnader för läkemedel ökar för varje år. Enligt Socialstyrelsen förväntas utgiften bli 35 miljarder skattekronor år 2024. En ökning med 17 procent jämfört med 2021. Bara prognosen för ADHD-medicin växer från 1 026 miljoner år 2019 till 1 290 miljoner till 2024. Pengar finns uppenbarligen.

En utredning som förväntas föreslå åtgärder för att stärka situationen för oss med sällsynta sjukdomar kan självfallet inte bortse från att en reformerad modell också kan kosta mer pengar. Allt annat är bara ett slöseri med tid och med våra förhoppningar om en mer förnuftig – human – sjukvårdspolitik för sällsynta sjukdomar och diagnoser.

Bredda utredningsdirektiven

Vi som lever med en sjukdom som oundvikligen bryter ner oss om vi förblir obehandlade har inte tid att vänta på att utredning läggs till utredning, mandatperiod efter mandatperiod. Detta kan inte anses förenligt med att låta patientens behov vara vägledande.

Det enda rimliga är att regeringen inför TLV:s slutanalys omgående breddar utredningsdirektiven till att även inkludera möjliga systemförändringar som kan driva ökande kostnader. Framför allt bör ansvaret för alla kostnader för läkemedel avsedda för sällsynta sjukdomar fullt ut bäras av staten. Den regionala sjukvårdsbudgeten ska inte avgöra vilken trygghet samhället erbjuder oss.

Detta är en betydligt rimligare utgångspunkt för en diskussion om hur systemet kan förbättras och patienternas inflytande stärkas. Om riksdagens majoritet kan vara lika tydlig mot denna regering som mot den föregående borde reformen kunna vara finansierad och praktiskt genomförbar redan efter att statsbudgeten blivit antagen i höst.